
O que a Passage Bio avalia nesse ensaio clínico?

Principais informações do ensaio clínico upliFT-D
- Nome: upliFT-D
- Tratamento: PBFT02
- Objetivo: Estudar a eficácia e a segurança de uma nova terapia gênica (PBFT02) em pessoas com DFT causada por mutação em GRN
- Idades elegíveis: 35 a 75 anos
O gene GRN contém um código que informa às células como produzir a proteína progranulina (PGRN), que desempenha uma função essencial no cérebro. Alterações nesse gene, chamadas de mutações, podem fazer com que o corpo pare de produzir PGRN e causar o tipo de DFT para o qual a Passage Bio está estudando um tratamento potencial: a DFT-GRN. A Passage Bio está estudando uma terapia gênica que pretende fornecer ao corpo uma cópia funcional do gene GRN.
O objetivo inicial desse ensaio clínico é estudar a segurança da terapia gênica. O ensaio clínico também estudará se a terapia gênica pode levar a um aumento da produção de PGRN e, com isso, prevenir os danos cerebrais causados pela DFT-GRN.
Se você não sabe se tem a mutação genética em GRN, clique aqui para obter mais informações.

Esse ensaio clínico destina-se a pessoas
de 35 a 75 anos com DFT-GRN

Esse estudo foi concebido para fornecer informações sobre a segurança, eficácia e dose adequada de tratamento

A terapia gênica em estudo é denominada PBFT02

Esse ensaio clínico é chamado de upliFT-D ou NCT04747431


No upliFT-D, os investigadores estão coletando dados sobre:
-
SEGURANÇA O tratamento é...
- Seguro?
- Causa efeitos colaterais?
Se sim, quais são eles?
-
EFICÁCIA O tratamento...
- Ajuda a melhorar as funções cognitivas?
- Ajuda a melhorar os sintomas comportamentais e de linguagem?
-
DOSAGEM Diferentes doses…
- Alteram a eficácia do tratamento potencial?
- Alteram o tipo e a intensidade dos efeitos colaterais?


Desenho do estudo upliFT-D
Um desenho de estudo é um modelo de estudo que descreve as etapas para os participantes inscritos, incluindo o número de pacientes e a dose que receberão.
Desenho do estudo upliFT-D para terapia gênica com PBFT02


Monitoramento do upliFT-D
Ao longo de todo o estudo, o progresso será monitorado por meio de diferentes tipos de testes e exames para avaliar a segurança e eficácia do tratamento. Se você tiver alguma dúvida sobre esse ensaio clínico, nossa equipe pode ajudá-lo(a) a encontrar as respostas. Entre em contato conosco enviando um e-mail para [email protected].


Termos comuns em ensaios clínicos
Eventos adversos (EA): Efeitos colaterais que são documentados durante o ensaio clínico. Na maioria das vezes, os médicos usam essa expressão para se referir a efeitos colaterais do próprio tratamento. No entanto, nem todos os efeitos colaterais registrados durante o ensaio clínico resultam do tratamento. Alguns podem estar relacionados à doença ou a outros fatores.
Coorte: Um grupo de pacientes que recebe o mesmo tratamento.
Eficácia: A efetividade de um tratamento ou sua capacidade de produzir um resultado benéfico.
Elegibilidade: Diretrizes para definir quem pode ou não participar de um estudo, como, por exemplo, idade, histórico médico e estado de saúde atual. Seu médico determinará se você ou seu ente querido é elegível para o ensaio clínico.
Desfechos (primário e secundário): Resultados que são monitorados para determinar o impacto do tratamento em uma população de pacientes. O desfecho primário é o resultado mais importante para a resposta das perguntas da pesquisa. As perguntas geralmente são: “Esse tratamento é seguro? Qual é a melhor dose? Ele funciona?”. Os desfechos secundários são resultados adicionais de interesse e são estudados para ajudar a entender melhor a eficácia e a segurança do tratamento potencial.
Investigador(a) principal: A pessoa, geralmente um(a) médico(a), que lidera um ensaio clínico no local em que ele é conduzido.
Tolerabilidade Quais são os possíveis efeitos colaterais e como eles impactam os participantes.