O que a Passage Bio avalia nesse ensaio clínico?
Principais informações do ensaio clínico upliFT-D
- Nome: upliFT-D
- Tratamento: PBFT02
- Objetivo: Estudar a eficácia e a segurança de uma nova terapia gênica (PBFT02) em pessoas com DFT causada por mutação em GRN
- Idades elegíveis: 35 a 75 anos
O gene GRN contém um código que informa às células como produzir a proteína progranulina (PGRN), que desempenha uma função essencial no cérebro. Alterações nesse gene, chamadas de mutações, podem fazer com que o corpo pare de produzir PGRN e causar o tipo de DFT para o qual a Passage Bio está estudando um tratamento potencial: a DFT-GRN. A Passage Bio está estudando uma terapia gênica que pretende fornecer ao corpo uma cópia funcional do gene GRN.
O objetivo inicial desse ensaio clínico é estudar a segurança da terapia gênica. O ensaio clínico também estudará se a terapia gênica pode levar a um aumento da produção de PGRN e, com isso, prevenir os danos cerebrais causados pela DFT-GRN.
Se você não sabe se tem a mutação genética em GRN, clique aqui para obter mais informações.
Esse ensaio clínico destina-se a pessoas
de 35 a 75 anos com DFT-GRN
Esse estudo foi concebido para fornecer informações sobre a segurança, eficácia e dose adequada de tratamento
A terapia gênica em estudo é denominada PBFT02
Esse ensaio clínico é chamado de upliFT-D ou NCT04747431
No upliFT-D, os investigadores estão coletando dados sobre:
-
SEGURANÇA O tratamento é...
- Seguro?
- Causa efeitos colaterais?
Se sim, quais são eles?
-
EFICÁCIA O tratamento...
- Ajuda a melhorar as funções cognitivas?
- Ajuda a melhorar os sintomas comportamentais e de linguagem?
-
DOSAGEM Diferentes doses…
- Alteram a eficácia do tratamento potencial?
- Alteram o tipo e a intensidade dos efeitos colaterais?
Desenho do estudo upliFT-D
Um desenho de estudo é um modelo de estudo que descreve as etapas para os participantes inscritos, incluindo o número de pacientes e a dose que receberão.
Desenho do estudo upliFT-D para terapia gênica com PBFT02
Monitoramento do upliFT-D
Ao longo de todo o estudo, o progresso será monitorado por meio de diferentes tipos de testes e exames para avaliar a segurança e eficácia do tratamento. Se você tiver alguma dúvida sobre esse ensaio clínico, nossa equipe pode ajudá-lo(a) a encontrar as respostas. Entre em contato conosco enviando um e-mail para [email protected].
Termos comuns em ensaios clínicos
Eventos adversos (EA): Efeitos colaterais que são documentados durante o ensaio clínico. Na maioria das vezes, os médicos usam essa expressão para se referir a efeitos colaterais do próprio tratamento. No entanto, nem todos os efeitos colaterais registrados durante o ensaio clínico resultam do tratamento. Alguns podem estar relacionados à doença ou a outros fatores.
Coorte: Um grupo de pacientes que recebe o mesmo tratamento.
Eficácia: A efetividade de um tratamento ou sua capacidade de produzir um resultado benéfico.
Elegibilidade: Diretrizes para definir quem pode ou não participar de um estudo, como, por exemplo, idade, histórico médico e estado de saúde atual. Seu médico determinará se você ou seu ente querido é elegível para o ensaio clínico.
Desfechos (primário e secundário): Resultados que são monitorados para determinar o impacto do tratamento em uma população de pacientes. O desfecho primário é o resultado mais importante para a resposta das perguntas da pesquisa. As perguntas geralmente são: “Esse tratamento é seguro? Qual é a melhor dose? Ele funciona?”. Os desfechos secundários são resultados adicionais de interesse e são estudados para ajudar a entender melhor a eficácia e a segurança do tratamento potencial.
Investigador(a) principal: A pessoa, geralmente um(a) médico(a), que lidera um ensaio clínico no local em que ele é conduzido.
Tolerabilidade Quais são os possíveis efeitos colaterais e como eles impactam os participantes.
A Passage Bio é uma empresa de medicina genética com foco no desenvolvimento de terapias transformadoras para os distúrbios do sistema nervoso central (SNC).
One Commerce Square, 2005 Market Street, 39th Floor, Philadelphia, PA 19103, USA | PassageBio.com | © 2023 Passage Bio, Inc. Todos os direitos reservados. GLOBAL-FTD-016-08172024
