Ensaio clínico upliFT-D (PBFT02) para demência frontotemporal (DFT)
Informações para profissionais de saúde
Sobre nosso ensaio clínico
Nosso produto investigacional candidato para terapia gênica, PBFT02, utiliza um vetor viral de vírus adenoassociado sorotipo 1 (AAV1) para introduzir um gene GRN funcional, codificando progranulina (PGRN), nas células do paciente. Com auxílio de TC, o vetor é administrado diretamente no fluido cerebroespinhal por uma única injeção na cisterna magna (injeção intracisterna magna – ICM).1-3
O objetivo desse vetor e da abordagem de administração é fornecer níveis de PGRN acima do normal ao sistema nervoso central (SNC) para superar a deficiência de PGRN observada em portadores de mutação em GRN com DFT. O ensaio clínico upliFT-D avaliará a segurança, a tolerabilidade e a eficácia desse tratamento em pacientes com DFT causada por uma mutação em GRN (DFT-GRN).1-4
Critérios de inclusão1
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Idade ≥35 e ≤75 anos com DFT-GRN sintomática precoce
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Comprovação documentada de que é portador de mutação patogênica em GRN
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Ter um cuidador/informante confiável que converse com o paciente ou o veja pelo menos uma vez por semana
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Diagnóstico clínico de DFT
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Viver na comunidade (ou seja, não em um ambiente de cuidados institucionais); residências assistidas podem ser permitidas a critério do investigador
Descrição do estudo
Este é um estudo global, intervencionista, multicêntrico, aberto, de braço único e de escalonamento de dose de PBFT02 como dose única administrada na cisterna magna para pacientes com DFT-GRN.1
- Dois níveis de dose de PBFT02 serão estudados em pacientes com DFT-GRN. O estudo inscreverá 2 coortes sequencialmente1
- Uma coorte opcional com um terceiro nível de dose poderá ser inscrita com base nos resultados das 2 primeiras coortes1
- Este é um estudo de 5 anos, com um estudo principal de 2 anos seguido por uma extensão de segurança de 3 anos1
Desenho do estudo1,3
Testes genéticos gratuitos
Programas de testagem genética estão disponíveis para ajudar a confirmar a DFT-GRN:
Testes genéticos gratuitos estão disponíveis em todos os países com Prevention Genetics† 
†Embora os programas de testagem genética para DFT sejam patrocinados pela Passage Bio, nenhuma informação de identificação pessoal dos indivíduos participantes desses programas de testes genéticos será compartilhada com a empresa.
Seu paciente é adequado para o ensaio clínico upliFT-D?
Você confirmou que seu paciente tem DFT-GRN
por meio de um teste genético?
Encaminhar o paciente para um programa patrocinado de testagem genéticaOs resultados confirmaram
DFT-GRN?
Encaminhar o paciente para um centro do ensaio clínico para avaliação adicional de elegibilidade
Seu paciente não é
elegível para o ensaio
clínico upliFT-D
Como encaminhar um paciente para o ensaio clínico upliFT-D?
- O encaminhamento de um paciente para o centro do ensaio clínico mais próximo pode ser coordenado entrando em contato diretamente com a equipe do ensaio para a realização de avaliações adicionais de elegibilidade de pacientes qualificados
- Observe que todos os custos relacionados ao ensaio clínico, incluindo despesas com viagens, serão cobertos pela Passage Bio
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Para mais perguntas sobre o ensaio clínico upliFT-D, envie um e-mail para
[email protected] -
Clique aqui para obter mais informações sobre os centros do ensaio clínico ativos
Referências: 1. A study of PBFT02 in patients with frontotemporal dementia and progranulin mutations (FTD-GRN) (upliFT-D). ClinicalTrials.gov identifier: NCT04747431. Updated June 23, 2023. Accessed August 28, 2023. https://clinicaltrials.gov/study/NCT04747431 2. Perez BA, Shutterly A, Chan YK, Byrne BJ, Corti M. Management of neuroinflammatory responses to AAV-mediated gene therapies for neurodegenerative diseases. Brain Sci. 2020;10(2):119. doi:10.3390/brainsci10020119 3. Data on file. Passage Bio; Philadelphia, PA. 4. Anderson KM, McNeil E, Weinstein DA, Romano G. Gene therapy for treatment of monogenic neurodegenerative diseases. Neurol Reviews. 2021;(suppl):S1-S7.
A Passage Bio é uma empresa de medicina genética com foco no desenvolvimento de terapias transformadoras para transtornos do sistema nervoso central (SNC)
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