Qu'est-ce que Passage Bio évalue dans cet essai?
Informations clés sur l’essai upliFT-D
- Nom : upliFT-D
- Traitement : PBFT02
- Objectif : Étudier l'efficacité et l’innocuité d'une nouvelle thérapie génique, PBFT02, chez les personnes atteintes de DFT causée par une mutation du gène GRN.
- Âge d’éligibilité : 35 à 75 ans
Le gène GRN contient un code qui indique aux cellules du corps comment produire la protéine progranuline (PGRN), qui joue un rôle essentiel dans le cerveau. Des modifications de ce gène, appelées mutations, peuvent empêcher le corps de produire la PGRN et provoquent ainsi le type de DFT ciblé par le traitement potentiel qu’étudie Passage Bio : la DFT-GRN. Passage Bio étudie une thérapie génique destinée à fournir au corps une copie fonctionnelle du gène GRN.
L'objectif de cet essai est d'abord d'étudier l’innocuité de cette thérapie génique. Il permettra également de déterminer si cette thérapie génique peut entraîner une augmentation de la production de PGRN et, ce faisant, prévenir les lésions cérébrales causées par la DFT-GRN.
Si vous ne savez pas si avez une mutation génétique de GRN, cliquez ici pour plus d'informations.
Cet essai s'adresse aux personnes atteintes de DFT-GRN âgées de 35 à 75 ans.
Cette étude est conçue pour fournir des informations sur l’innocuité, l'efficacité et le dosage approprié du traitement.
La thérapie génique étudiée se nomme PBFT02.
Vous entendrez peut-être parler de cet essai sous le nom d'upliFT-D ou de NCT04747431.
Dans upliFT-D, les chercheurs recueillent des données sur :
-
INNOCUITÉ Est-ce que le traitement...
- est sûr?
- provoque des effets secondaires? Si oui, quels sont-ils?
-
EFFICACITÉ Est-ce que le traitement...
- aide à améliorer les fonctions cognitives?
- aide à soulager les symptômes comportementaux et linguistiques?
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DOSAGE Est-ce que des doses différentes...
- modifient l'efficacité du traitement potentiel?
- modifient le type et l'intensité des effets secondaires?
Design de l’essai upliFT-D
Le design d’un essai est le plan qui définit les étapes que suivront les participant-e-s, notamment le nombre de patient-e-s à inclure et la dose qui leur sera administrée.
Design de l'essai upliFT-D pour la thérapie génique PBFT02
Surveillance d’upliFT-D
Tout au long de l'essai, différents tests seront réalisés afin de suivre et évaluer l’innocuité et l'efficacité du traitement. Si vous avez des questions sur cet essai, notre équipe peut vous aider à trouver des réponses par mail à [email protected].
Termes courants dans les essais cliniques
Événements indésirables (EI) : Effets secondaires documentés au cours de l'essai. Lorsque les médecins utilisent cette expression, ils font généralement référence aux effets secondaires du traitement lui-même. Cependant, les effets secondaires enregistrés au cours de l'essai ne sont pas tous attribuables au traitement. Certains peuvent être liés à la maladie ou à d'autres facteurs.
Cohorte : Groupe de patients recevant le même traitement.
Efficacité : L’efficacité d’un traitement ou sa capacité à produire un résultat bénéfique.
Éligibilité : Lignes directrices spécifiant qui peut participer ou non à l'étude, comme l'âge, les antécédents médicaux et l'état de santé actuel. Votre médecin vous aidera à déterminer si vous ou votre proche êtes admissible à l’essai.
Résultats (principal et secondaires) : Données qui sont surveillées pour déterminer l'impact du traitement sur une population de patients. Le résultat principal est la donnée la plus importante pour répondre à la question posée par l'essai. Cette question est typiquement : « Le traitement est-il sûr? Quelle est la meilleure dose? Est-il efficace? » Les résultats secondaires sont d'autres données d’intérêt et sont étudiés pour aider à mieux comprendre l’efficacité et l’innocuité du traitement potentiel.
Investigateur principal (IP) : Une personne, souvent un médecin, qui assure la direction d’un essai sur un site.
Tolérabilité : Les effets secondaires possibles et leur degré d’impact sur les participants.
Passage Bio est une société de médecine génétique qui se concentre sur le développement de thérapies transformatrices ciblant les troubles du système nerveux central (SNC).
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